积极探索儿童新药治疗

为众多患儿带来新的希望

近日，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院内，3岁的小成（化名）正在进行治疗。小成来自广西，去年被诊断患上了神经母细胞瘤。此后，他先后经历了多次化疗，并接受了两次自体干细胞移植治疗，但治疗效果并不理想。通过多方打听，小成的家人了解到海南省妇女儿童医学中心乐城分院已经成功完成了多例神经母细胞瘤患儿的GD2治疗，这让小成一家人看到了希望。今年9月，小成来到博鳌乐城，入住了海南省妇女儿童医学中心乐城分院，开始GD2第一疗程的治疗。小成只是众多在海南省妇女儿童医学中心乐城分院获得新药治疗机会的患儿之一。通过一年多的运行，海南省妇女儿童医学中心乐城分院在儿童新药治疗方面进行了卓有成效的探索，为众多患儿带来了新的希望。截至年11月8日，海南省妇女儿童医学中心乐城分院完成了人次的新药治疗。这其中包括了GD、GD23F8和粘多糖6型-Galsulfase的治疗。

借助“双国九条”优惠政策

让更多患儿用上创新药品

年9月13日，海南省妇女儿童医学中心国际合作部暨乐城分院正式揭牌成立，这是入驻乐城先行区的第医院。年6月16日公布实施的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》规定，医院品牌、商标、专利、技术、服务、管理等以特许经营的形式提供给先行区医疗机构使用，医院入驻先行区。海南省妇女儿童医学中心作为博鳌乐城医疗旅游先行区引进的第一家医院，依托博鳌乐城先行区的“先试先行”政策，在妇女儿童医学、罕见病等领域开展特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作，吸引更多妇儿相关的国际领先技术、创新药品、医疗器械厂商进驻，建立特色诊疗科室，助力海南乃至全国妇儿医疗卫生事业的高水平发展。据悉，目前世界上的罕见病有七八千种，70%—80%是由遗传所致，其中有70%-80%的患者是在儿童期发病，大多数罕见病会致死致残。我国罕见病患者超过万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万,因此儿童时期是罕见病治疗的关键期。海南省妇女儿童医学中心乐城分院充分借助“双国九条”优惠政策，让更多患者在乐城能够用上国外已上市的创新药品，着力解决儿童罕见病用药难的问题。

多学科专项医疗团队

确保患儿治疗过程安全有效

年11月，患有神经母细胞瘤的上海患儿小凡住进了海南省妇女儿童医学中心乐城分院，开始接受新药治疗。她是第一个入住省妇儿中心乐城分院的患儿，也是全国首例使用GD2单抗靶向药——新药迪妥昔单抗治疗高危型神经母细胞瘤的患儿。在6个月的治疗过程中，医院儿科血液肿瘤科袁晓军主任带领的团队和海南省妇女儿童医学中心医护团队共同努力，全程护航小凡的治疗。经过5个疗程的治疗，小凡的病情得到了很好的控制，并于年4月14日顺利出院。此后，省妇儿中心乐城分院陆续开展其他新药的治疗，越来越多的患儿在此获得有效治疗。年8月，由医院牵头，与海南省妇女儿童医学中心联手，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院完成了那昔妥单抗免疫治疗的国内首例用药。1名2岁患儿成为我国首例使用人源化抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤的患者。作为国内神经母细胞瘤治疗领域一款备受期待的免疫治疗创新药物，那昔妥单抗为我国复发/难治性高危神经母细胞瘤患者带来了新选择。

医院专家团队线上指导患儿治疗。

接受此次那昔妥单抗治疗的患儿父亲佟先生（化名）介绍，年底，孩子5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。“孩子先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，挺遭罪的。尽管目前孩子的情况比较稳定，但是医生也和我们沟通过，复发的风险很大。”佟先生说道。从病友交流群中，佟先生了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，并有幸成功申请到了此次在海南省妇女儿童医学中心乐城分院接受国内还未上市的免疫治疗创新药那妥昔单抗的首针治疗，重燃了一家人的治疗信心。此次治疗的项目负责人，医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示，在此次治疗中，医院与海南省妇女儿童医学中心多学科团队的线上线下合作，精准指导现场用药，血液肿瘤团队、ICU团队、麻醉科团队、护理团队、药学团队组成的多学科团队全力合作，保证了患儿顺利安全输注，为此药在中国患儿中的推广应用，提供了一个创新的样板。

多学科专家为患儿的治疗保驾护航。

年9月，海南省妇女儿童医学中心儿童遗传代谢内分泌科专家黄晓燕主任带领的团队，也顺利完成了内地首例那加硫酶注射剂治疗粘多糖6型-Galsulfase的新项目，来自山西的7岁黏多糖贮积症VI型患儿在省妇儿中心乐城分院成功接受了国际创新药物NAGLAZYME?的注射治疗。海南省妇女儿童医学中心党委负责人、院长樊利春表示，作医院，海南省妇女儿童医学中心要真正把博鳌乐城先行先试政策用好用足，为患者提供更多的治疗手段。同时，省妇儿中心也将继续积极搭建交流平台，借助博鳌乐城政策优势，促进全国医生间交流，共同为更多患者提供治疗机会。来源：海南省妇女儿童医学中心官方号审核：何颖编辑：谢诗蓝预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇


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